尼洛替尼、甲磺酸伊馬替尼，對(duì)于普通人，這些可能只是一個(gè)個(gè)拗口的名字。但對(duì)于慢粒白血病及間質(zhì)瘤患者，它們是救命藥，也是天價(jià)藥。甚至曾有人因?yàn)閹筒∮奄I(mǎi)印度仿制藥而惹上官司。

將這些藥納入大病醫(yī)保，一直是患者的呼聲。如今，包括尼洛替尼在內(nèi)的四種治療慢粒白血病的藥物已納入湖南大病醫(yī)保。

2月1日，長(zhǎng)沙大雪。49歲的農(nóng)民工劉培羅裹著被子，蜷在出租屋的椅子上，桌上堆著幾盒藥。作為慢粒白血病患者，他這一天獲知，自己服用的國(guó)產(chǎn)“甲磺酸伊馬替尼”納入醫(yī)保。

1月起，尼洛替尼等16種特殊藥品納入湖南大病醫(yī)保支付范圍。名單中，排前四的都與慢粒白血病有關(guān)。不過(guò)，在患者中呼聲頗高的瑞士產(chǎn)“格列衛(wèi)”此次沒(méi)有納入醫(yī)保。

價(jià)格

1克藥≈8克黃金

對(duì)于慢粒白血病患者，瑞士產(chǎn)“格列衛(wèi)”是一個(gè)無(wú)法繞開(kāi)的點(diǎn)。

在41歲的曾芳眼里，這些通體金黃的圓形藥片，是名副其實(shí)的“保命藥”??每片0.1克，每日吃4片，不能斷。

曾芳是瀏陽(yáng)一中圖書(shū)館的工作人員，2012年被查出“慢性粒細(xì)胞白血病”。由于移植手術(shù)的骨髓配型很困難，大部分慢粒患者選擇吃藥。曾芳咨詢醫(yī)療專家后開(kāi)始吃格列衛(wèi)，“是全世界首選的藥物”。

格列衛(wèi)的活性成分為甲磺酸伊馬替尼，由瑞士諾華公司研制生產(chǎn)，可有效控制慢粒白血病人的染色體變異。但格列衛(wèi)的價(jià)格令患者頭疼。在我國(guó)內(nèi)地，格列衛(wèi)的售價(jià)約2.4萬(wàn)元一盒(12克裝，一個(gè)月藥量)。

“比金子還貴。”曾芳算了一筆賬：格列衛(wèi)市場(chǎng)價(jià)每克2000元，現(xiàn)在黃金價(jià)格約238元每克，格列衛(wèi)是黃金價(jià)格的8倍多;近些年諾華公司與中華慈善總會(huì)啟動(dòng)患者援助項(xiàng)目，實(shí)行“買(mǎi)三送九”，患者一年的藥費(fèi)仍需7萬(wàn)左右。

近年來(lái)，瑞士諾華還推出了“達(dá)希納”尼洛替尼，美國(guó)研發(fā)了“施達(dá)賽”達(dá)沙替尼，但同樣價(jià)格不菲。2013年，格列衛(wèi)專利保護(hù)期到期后，中國(guó)也慢慢有了國(guó)產(chǎn)仿制品。

一些患者選擇另一種途徑??托人去印度買(mǎi)“格列衛(wèi)”的仿制品，一個(gè)月只用花幾百元。不過(guò)，這可能會(huì)帶來(lái)風(fēng)險(xiǎn)??這種藥未在中國(guó)注冊(cè)銷(xiāo)售，嚴(yán)格講屬于“假藥”。更何況，如果買(mǎi)到假藥怎么辦，“有一種命捏在別人手上的感覺(jué)。”長(zhǎng)沙縣患者黎浪洪說(shuō)。

許多慢粒白血病患者陷入兩難境地：買(mǎi)印度藥，擔(dān)心購(gòu)貨渠道不正規(guī);買(mǎi)在中國(guó)注冊(cè)的進(jìn)口藥，經(jīng)濟(jì)上承擔(dān)不起。

治療原理

慢性粒細(xì)胞白血病是四種最常見(jiàn)的白血病之一，在世界上所有的白血病病例中大約占15%。如果不治療，CML將在三到五年的時(shí)間里，從初期(慢性期)經(jīng)過(guò)一個(gè)過(guò)渡期(加速期)發(fā)展到急變期，從而迅速致命。而對(duì)于慢性粒細(xì)胞白血病患者，諾華公司2001年推出的格列衛(wèi)(Gleevec)具有很好的療效。該藥通過(guò)攻擊CML癌癥細(xì)胞中的異常蛋白質(zhì)bcr-abl來(lái)進(jìn)行治療的。但諾華認(rèn)為格列衛(wèi)還有改進(jìn)的空間，終于研制出格列衛(wèi)的更新產(chǎn)品??達(dá)希納(尼洛替尼，Tasgina)。達(dá)希納能更有效針對(duì)誘發(fā)癌癥的bcr-abl基因及其變異基因。達(dá)希納(尼洛替尼)的作用機(jī)理　諾華公司基于對(duì)格列衛(wèi)(伊馬替尼)bcr-abl復(fù)合物晶體結(jié)構(gòu)的了解，合理設(shè)計(jì)了一種針對(duì)bcr-abl耐藥突變的新型abl激酶抑制劑，在甲基哌啶部分加入新的結(jié)合基團(tuán)，同時(shí)保留一個(gè)酞胺藥效基團(tuán)以保持對(duì)G1u286和AsP381的H鍵相互作用。這就是達(dá)希納(尼洛替尼)，是一種高親和力的以氨基嘧啶為基礎(chǔ)的ATP競(jìng)爭(zhēng)性抑制劑。體外研究顯示，能夠選擇性抑制bcr-aLl自磷酸化，降低野生型bcr-aLl和格列衛(wèi)耐藥突變細(xì)胞的增殖和發(fā)育能力。達(dá)希納(尼洛替尼)的使用效果　采用達(dá)希納(尼洛替尼)治療對(duì)于大多數(shù)晚期CML患者都是有效的。對(duì)于加速期的患者，總體血液學(xué)反應(yīng)率(白細(xì)胞計(jì)數(shù)正常化)為72%，而細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)率(Ph染色體減少或消失)為48%。在急變期患者中，這兩種反應(yīng)率分別為39%和27%。

Ⅱ期臨床研究表明，達(dá)希納(尼洛替尼)對(duì)46%的具有格列衛(wèi)抗藥性的病人有效，且副作用更小，通常不會(huì)出現(xiàn)使用格列衛(wèi)治療時(shí)常見(jiàn)的毒性反應(yīng)(例如液體潴留、體表水腫、體重增加)。達(dá)希納(尼洛替尼)的不良反應(yīng)　研究人員認(rèn)為，達(dá)希納(尼洛替尼)在總體上可以被很好地耐受。其常見(jiàn)的不良事件包括骨髓抑制、一過(guò)性血間接膽紅素升高癥和皮疹。此外，研究人員還觀察到，使用達(dá)希納通常不會(huì)出現(xiàn)格列衛(wèi)(伊馬替尼)治療時(shí)常見(jiàn)的毒性反應(yīng)(例如液體潴留、體表水腫、體重增加)，或者極罕見(jiàn)的胸腔和心包積液。